di Rossella Gemma
Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. Lo ha riferito una nota del ministero della Salute che precisa come i tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia - la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) - dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali. I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l'Officina Farmaceutica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell'ambito del progetto Car-T Italia.
Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al Ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia. "La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca", sottolinea il ministro della Salute, Roberto Speranza. "Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d'investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche", ha dichiarato Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presidente del Consiglio superiore di sanità.
Lo sviluppo di linfociti T modificati geneticamente è stata una vera e propria rivoluzione nel campo dell'immunoterapia per la cura della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), tuttavia nonostante la loro efficacia nel curare la LLA, le cellule Car-T sono state associate a un profilo di sicurezza non ancora ottimale, dal momento che sono state riportate tossicità gravi in alcuni pazienti a cui sono state somministrate terapie con cellule Car-T. Inoltre, nell'ambito di altre patologie maligne ematologiche (ad esempio la leucemia mieloide acuta, LMA) e dei tumori solidi, l'efficacia dell'approccio è risultata limitata. Per questo motivo, il progetto di ricerca Car-T, promosso dal Ministero della Salute e sviluppato sotto l'egida di Alleanza Contro il Cancro (ACC), si prefigge di migliorare l'efficacia della terapia con cellule Car-T, attraverso la creazione di un network di collaborazione che unisca l'expertise delle diverse Istituzioni partecipanti. Il progetto è articolato su 6 differenti Work Packages (WP), ognuno con obiettivi ben definiti.